藥物研究與發展

藥物的研究（research, R） 與發展（development, D），雖然都是在研究藥物，但其意義與目的是不同的；前者是較偏向藥物的探索、作用與機轉之研究，是學術創新性；而後者是對具有治療應用價值之藥物進行產業化或商品化之開發，包括藥物的製造、動物的毒性到臨床藥效之觀察等。整體新藥研發（New drug R & D）的流程包括：藥的探索與價值確效、產品開發之臨床前動物試驗、臨床試驗，具有臨床療效後，才能查驗登記並上市。整體研發費時10~15 年，每一段都要花費相當龐大之研發經費，然而新藥研發一旦成功上市，其產值卻也非常龐大。

藥物探索（Drug discovery）

藥物開發是疾病治療的碁石，也是醫藥研發領域內多數藥廠、研究所的首要任務。此階段包括新藥的發掘及其價值確效。現代醫療用藥物的重要來源包括：小分子化合物、蛋白質藥物、植物藥（含中草藥）。

目前臨床上使用的藥物仍以化學合成之小分子化合物為主；蛋白質藥物包括抗體、荷爾蒙、疫苗等；而植物藥或中草藥包括傳統復方、單方、萃取植物性新藥。

小分子化合物：一個藥物由發現作用到成為真正有用的新藥，是一件費時費錢的投資，通常一萬個才有一個真正成功上市。一個有藥效之化合物（先導藥物，lead compound），通常需再合成千百個衍生物，評估並比較其活性、毒性、安定性、藥物動力學後，選上數個具有潛力者（候選藥物，candidate ）進入下一階段之臨床前試驗。為了加快藥物研發的時程，藥廠或研究機構會有不同的策略，如以組合化學（combinatorial chemistry）來加快合成藥物的數量，並配合高效率篩選機器（high throughput screening）來評選出有效之化合物。有時需借助電腦，瞭解藥物與生物體結構之相互反應，來設計更具選擇性之衍生物，以提高藥效，降低副作用，並減少實際合成化合物之數量與蛋白質藥物。新技術的發展，如藥篩時類比細胞在體內的微環境、對細胞進行實時動態觀察、對細胞內精細結構的分析、基於單個病人細胞的藥物篩選，都是提升藥物開發效率和成功率的前進方向。